Un tratament revoluţionar dă speranţă pacienţilor aflaţi în stadiile incipiente ale diabetului zaharat de tip 1. Pentru prima dată, un medicament ar putea întârzia apariţia formei simptomatice a bolii, potrivit unei recomandări recente a Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA). Terapia, bazată pe un anticorp monoclonal, a dublat perioada până la instalarea stadiului în care pacienţii au nevoie zilnic de insulină.
Un anticorp monoclonal care schimbă perspectiva asupra bolii
Diabetul zaharat de tip 1 este o afecţiune autoimună în care sistemul imunitar distruge celulele beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei. În prezent, nu există tratamente aprobate care să oprească sau să întârzie apariţia bolii.
Teizeild (teplizumab), tratamentul recomandat acum de EMA pentru autorizare, încetineşte progresia prin reducerea ratei de distrugere a celulelor beta. Se administrează intravenos, o dată pe zi, timp de 14 zile consecutive, şi este destinat adulţilor şi copiilor de minimum 8 ani aflaţi în stadiul 2 al bolii.
Ce spune studiul care a stat la baza recomandării EMA
Recomandarea se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, desfăşurat pe 76 de pacienţi. Rezultatele au fost remarcabile:
- timpul mediu până la instalarea diabetului simptomatic (stadiul 3) a fost de 50 de luni la grupul tratat, faţă de 25 de luni la grupul placebo;
- doar 45% dintre pacienţii care au primit teplizumab au evoluat spre stadiul 3 în perioada de urmărire, comparativ cu 72% dintre cei din grupul placebo;
- alte studii au confirmat o conservare superioară a funcţiei celulelor beta faţă de placebo.
Terapia a fost dezvoltată în cadrul programului PRIME al EMA, destinat medicamentelor inovatoare care pot răspunde unor nevoi medicale majore nesatisfăcute.
Reacţii adverse şi siguranţă
Cele mai frecvente reacţii raportate au fost scăderea numărului unor categorii de globule albe, erupţii cutanate şi valori scăzute ale bicarbonatului sanguin. Cea mai serioasă reacţie adversă a fost sindromul de eliberare de citokine, întâlnit la 2% dintre pacienţi, manifestat prin febră, vărsături, dificultăţi respiratorii, cefalee şi scăderea tensiunii arteriale.
Planul de gestionare a riscurilor recomandat de EMA include măsuri de monitorizare atentă pentru a reduce potenţialele efecte adverse.
Opinia favorabilă emisă de Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) reprezintă etapa premergătoare autorizării. Decizia finală privind introducerea tratamentului pe piaţa europeană va fi luată de Comisia Europeană.
